美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）10月初宣布，已利用先导编辑技术，全球首次在人体内直接编辑DNA，治疗一名威尔逊病患者。
在一项针对威尔逊病的全球临床试验中，该团队为参与者直接重写肝细胞中的DNA。首位患者本月初接受了试验，但安全性和效果的检测结果预计要到明年才会出炉，首批临床试验结果预计2027年公布。
威尔逊病是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍病，身体排不出多余的铜，导致铜沉积在肝脏、大脑、角膜等部位。目前药物治疗具有非治愈性，需终身治疗；肝移植是唯一治愈选择，但受限于器官供应且手术风险较高。
先导医药首席医疗官Mohammed Asmal在新闻稿中表示，该疗法“有潜力为患者提供一次性治愈性治疗，理想情况下是在肝脏和神经系统不可逆损伤发生之前”。该公司正在部署其专有的Prime Editing平台。